NSP통신

(서울=NSP통신) 정송이 기자 = 유한양행(000100)이 고셔병 신약후보물질 ‘YH35995’에 대해 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 이번 지정으로 임상시험 세액공제와 FDA 심사 수수료 면제, 허가 시점부터 최대 7년간 시장 독점권 등 개발 인센티브를 확보했다.

유한양행은 13일 YH35995가 고셔병 적응증으로 FDA 희귀의약품 지정을 받았다고 밝혔다. 희귀의약품 지정은 환자 수가 적은 질환 치료제 개발을 지원하기 위한 제도다. 지정 품목은 세제 혜택과 심사 비용 감면, 허가 후 시장 독점권 등 제도상 지원을 받을 수 있다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 억제하는 경구용 저분자 화합물이다. 기질감소치료법(SRT) 계열 후보물질로 개발되고 있다. 유한양행은 전임상에서 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 바탕으로 뇌 내 GL1 억제 효과를 확인했다고 설명했다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 체내 물질 대사에 이상이 생기는 유전성 희귀질환이다. 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 증상 등 전신 증상을 동반한다. 이 가운데 신경학적 증상이 나타나는 제3형 고셔병은 승인된 치료제가 없어 치료 공백이 큰 분야로 꼽힌다.

유한양행은 앞서 식품의약품안전처로부터 YH35995의 임상 1상 시험계획(IND)도 승인받았다. 국내 임상 진입에 이어 미국 희귀의약품 지정까지 확보하면서 고셔병 신약 개발 기반을 넓혔다.

업계 관계자는 “희귀의약품 지정을 받으면 규제 절차 측면에서 개발사에 유리한 요소가 생긴다”며 “희귀질환 치료제 개발사들이 FDA ODD 확보에 힘을 쏟는 것도 이런 이유”라고 말했다.

유한양행 관계자는 “제3형 고셔병은 신경학적 증상에 대한 승인 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 크다”며 “이번 ODD를 계기로 개발을 이어가겠다”고 말했다.