(서울=NSP통신) 정송이 기자 = 유한양행(000100)이 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD 2026) 심포지엄에서 GCS 억제제 YH35995의 임상 1상 단회투여 결과를 구연 발표하며 글로벌 인지도 제고에 나섰다.

기존 치료제가 혈액뇌장벽(BBB)을 충분히 통과하지 못해 신경병증성 고셔병 환자의 미충족 의료 수요가 크다는 것이 업체 측 설명이다. 유한양행은 지난 6일 BBB 투과 특성을 갖춘 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제의 임상 근거를 국제 학술 무대에 처음 공개했다. 안전성·내약성 확인과 함께 용량 의존적 GL1 억제 효과를 확인해 4주 간격 투여 용법 설정 가능성을 제시했다.

유한양행이 이번 학회에서 알린 주된 기술력은 YH35995의 BBB 투과 특성이다. 신경병증성 고셔병 2·3형은 중추신경계 증상이 동반되지만 기존 치료제가 BBB를 충분히 통과하지 못해 치료 선택지가 제한적이었다는 것이 업체 측 설명이다. 이에 YH35995는 전임상에서 혈장과 뇌에서 GL1을 유의하게 감소시키고 신경염증 관련 지표 증가를 억제하는 효과를 확인했다.

업체에 따르면 이번 임상 1상에서는 용량 증가에 따라 약물의 체내 노출이 비례적으로 증가했고 개인 간 변동성은 낮은 편이었다. 경구투여 약물로는 이례적으로 약 21~24일 수준의 긴 반감기를 보였다. 중대한 약물 관련 이상사례 없이 양호한 안전성 프로파일을 보였으며 4·5 용량군에서 목표한 GL1 억제율을 달성했다.

국제 학술대회인 IWGGD에서 유한양행은 이번 구연 발표로 글로벌 임상 커뮤니티 내 기술 신뢰도 향상을 기대했다. 유한양행은 임상 1상 단회투여(SAD) 결과를 바탕으로 반복투여(MAD) 파트에서 4주 간격 반복 투여 후 뇌척수액 GL1 변화와 중추신경계(CNS) 내 표적 결합을 확인하는 후속 연구를 진행할 계획이다.

유한양행 관계자는 “이번 SAD 결과를 기반으로 현재 진행 중인 MAD 파트에서 CNS 표적 결합 확인이 긍정적으로 기대된다”며 “SAD와 MAD 투여를 모두 완료해야 임상 1상이 마무리되는 만큼 현재 순조롭게 진행 중”이라고 말했다.

이어 “반복 투여 임상에서 뇌척수액 내 GL1 감소와 CNS 표적 결합이 확인되면 신경병증성 고셔병 치료제로서의 임상적 근거가 축적될 것”이라며 “임상 1상 마무리 이후 2상에서도 긍정적인 결과를 기대하고 있다”고 덧붙였다.