(서울=NSP통신) 정송이 기자 = 유한양행(000100)이 고셔병 치료 후보물질 ‘YH35995’로 미국과 유럽 양대 의약품 규제기관의 희귀의약품 지정을 모두 받았다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA) 지정에 이어 19일 유럽의약품청(EMA)으로부터도 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품 지정(ODD)을 받으면서다. 두 시장의 규제 인센티브를 동시에 확보하면서 글로벌 진출을 위한 기반을 마련했다.

희귀의약품 지정을 받으면 개발 단계에서 규제기관의 과학적 자문을 받을 수 있고 절차상 수수료도 감면된다. 시판허가 이후 부여되는 시장독점권은 유럽이 10년으로 미국(최대 7년)보다 길다.

후보물질 YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동연구로 확보한 뒤 현재 개발 중인 경구용 약물이다. 업체에 따르면 GCS(글루코실세라마이드 합성효소)를 억제해 GL-1 생성을 줄이는 기질감소치료(SRT) 계열 약물로 혈액뇌장벽(BBB) 투과력이 강점이다. 또 전임상 단계에서는 이를 통해 혈장과 뇌 내 GL-1을 모두 낮추는 효과가 확인됐다.

유한양행은 건강한 성인을 대상으로 인체 투여 임상을 진행한 뒤 지난 5월 이탈리아 트리에스테에서 열린 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄에서 단회투여 임상 결과를 공개했다. 현재는 이를 토대로 반복투여 임상 단계에 진입했다.